多款罕见病纳入医保 预计明年可为患者减负超过300亿元

日前，2021年国家医保药品目录调整结果正式出炉，74种药品新增进入目录。医保谈判方面，94种药品(目录外67种，目录内27种)谈判成功，总体成功率80.34%，目录外67种药品平均降价61.71%，创近年新高。

业内人士表示，国家医保局成立以来，已连续4年进行医保目录调整，新药进目录、目录内药品调整结构，真正实现动态调整。同时，随着医保谈判体制机制完善，实现了基金高效使用，大病保障明显增多，进一步提高患者保障水平。

多款罕见病、肿瘤用药纳入医保

2021年医保目录调整，7种目录外非独家药品直接调入，11种临床价值不高、可替代性强及近几年在国家招采平台采购量较小的原目录内药品被调出，117种药品被纳入谈判范围。从谈判结果看，最终94种药品(目录外67种，目录内27种)谈判成功，总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%，成功率和降价幅度均创历史新高。

新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别。调整后的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。目录内中药饮片未作调整，仍为892种。

“国家医保局在目录调整过程中，瞄准重大疾病治疗用药需求，及时将一大批新上市的药品纳入医保。”中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯表示，目录准入谈判已经成为引导药品降价的重要手段。2021年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域。平均降幅为64.88%，超过平均水平。

石远凯表示，比如维迪西妥单抗是我国第一个原创的HER2抗体偶联药物，在胃癌、乳腺癌等肿瘤中都取得了不错的疗效。随着阿贝西利、达雷妥尤单抗、维迪西妥单抗进入医保目录，我国乳腺癌、胃癌、骨髓瘤的药品保障提高到国际主流用药水平，更是大幅度降低了患者负担。

除了国际主流肿瘤用药外，此次医保目录还纳入了多个罕见病用药。例如脊髓性肌肉萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠，治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗蛋白淀粉样心肌病的氯苯唑酸软胶囊等等。

值得一提的是，此前备受关注的70万一针的渤健诺西那生钠，在经历去年谈判失败后，今年大幅度降价纳入医保。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。这种常染色体隐性遗传病，被列为第二常见的遗传性神经肌肉病，位列我国《第一批罕见病目录》的第110号。

有业内人士表示，今年6月16日，SMA治疗的另一款口服特效药利司扑兰(罗氏)获批进入中国，每瓶售价63800元，年费用约30万至100万元不等，给一直独家的渤健较大压力，或是源于此，在去年谈判失败后，今年接受降价进入医保。但也正因为此，预计诺西那生钠将保持先发优势，随着更多患儿加入治疗行列，市场将明显扩大。

武田或也有此意。2020年6月，赛诺菲上市国内首个法布雷病药物，不考虑慈善赠药，成人的年费用要198万元。武田法布雷病药物今年4月上市，年治疗费用也近百万元，此次主动降价进入医保，被认为将后发先至。

价值医疗顾问专家委员会秘书长梁嘉琳表示，国家医保谈判展现出药品这一特殊商品“团购”最高级形态，一方面为各类医药企业提供在中国“超级市场”获得基本医保基金“超级买家”买单的机会，另一方面也要求医药企业拿得出匹配这一“超级机会”的“国际级低价”。

虽然还不知各药品此次谈判最终价格，但今年下半年开始，随着国家医保谈判逐日临近，各大药企纷纷已大幅调价进行“示好”。根据黑龙江医保局8月发布的《关于部分药品降价的通知》透露，辉瑞的罕见病治疗药物，成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)氯苯唑酸软胶囊(61mg30粒)价格从64100元/盒调至24650元/盒，每盒降价近4万元，降幅高达61.54%。7月，西安杨森的达雷妥尤单抗注射液100mg/5ml规格从5460元降为2358元，400mg/20ml规格从19710元降为8512.4元，降幅达到56.81%。

鼓励创新药多款首次谈判药物如愿“入席”

药物经济学专家组联合组组长、北京大学全球健康发展研究院刘国恩表示，医保目录谈判重在价值购买，既强调经济性，也强调创新性。2016年1月1日至2021年6月30日上市的药品有174种提交申请，其中，新上市药品有161种，新药比例高达93%。

“创新是药品研发的基础，也是未来不断有好的药品上市的保障。”刘国恩说，只有创新药物更好的纳入保障，才能不断提高我们社会用药的质量。

从新药品纳入到医保进度看，刘国恩表示，2020年医保新纳入药品96个，其中，5年内新上市药品68个，占比71%。今年医保新增药品67个，5年内上市药品66个，新药占比达99.1%。其中27个创新药物实现了当年上市、当年即入医保。从时间来看，2017年新药从上市到进入医保要花4年至9年不等，2019年缩短至1年至8年，2020年进一步压缩至0.5年至5年。今年23个国产重大创新药中，22个谈判成功，顺利纳入医保，从获批上市到纳入医保平均周期仅14个月。

“这个速度虽然还可以有提升的空间，但和中国过去很多年来比较看，已是空前的发展。”刘国恩表示，对创新药的支持还可以价格来看，从2018年以来，纳入医保的46个重大创新药物平均降幅，明显低于其他药物降幅。

对此，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰也表示，在基金测算方面，有一套标准化、规范化的模型，参保人合理的用药需求、药品临床价值、创新程度、市场竞争等因素都是加分项。

根据兴业证券报告显示，首次参与医保谈判的国产创新药来看，至少9个刚于今年审批。例如荣昌生物治疗胃癌和红斑狼疮的维迪西妥单抗、泰它西普，分别于2021年6月9日和3月9日审批;艾迪药业艾滋病治疗药物艾诺韦林于6月22日审批;海正药业降血脂治疗药物海博麦步6月28日审批。

此外，正谋求登陆科创板的盟科药业，其抗菌药产品康替唑胺片此次进入医保目录，该品种于今年6月1日通过国家药品监督管理局优先审评审批程序批准上市。百济神州的PARP(聚腺苷二磷酸核糖聚合酶)抑制剂帕米帕利胶囊5月初获批，艾力斯的甲磺酸伏美替尼片3月获批。

“保基本”是底线年费用30万元是“天花板”

随着医药新技术的不断进步，让越来越多的重病患者看到了希望，国民的生命质量有了显著提升，然而，昂贵的药品费用也给老百姓带来了沉重的负担，对基金安全带来挑战。

在今年的调整过程中，国家医保局严格把握药品的经济性，经初步测算，新增的74种药品预计2022年增加的基金支出与目录内药品降价等腾出的基金空间基本相当。因此，从总体上看，近期不会明显增加基金支出。

“‘保基本’是医保基金必须坚守的‘底线’。”国家医疗保障局基金监管司司长黄华波表示，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，在此基础上尽最大努力弥补药品保障短板，重“雪中送炭”大于“锦上添花”。

刘国恩表示，今年首次编制《药物经济学测算指南》，针对已在医保目录内药品续约谈判，还要考虑价格调整因素，包括：疗效、安全性、患者依从性等。

郑杰表示，坚持总量控制、严格预算管理，尽力而为、量力而行，在基金可持续的基础上不断提高老百姓的保障水平。对于个别药品价格过于昂贵，比如前段时间热议的120万元一针的“抗癌神药”，由于远超基金承受能力和老百姓负担水平，不具备经济性，最终未获得谈判资格。

“杜绝天价药进医保，守好老百姓保命钱。”郑杰透露，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

根据测算，从患者负担来看，与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，2021年谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。在前三年减负1700亿元的基础上，四年累计减负将达到2000亿元。

但郑杰明确表示，对于药品定价，追求的绝不是最低价，而是合理价。结合我国城乡居民人均可支配收入等，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能够用的起的价格，最大范围惠及百姓。

资料显示，近4年来，已累计将507个药品新增进入全国医保支付范围，同时将一批“神药”“僵尸药”调出目录。黄华波指出，通过引导药品适度竞争、调出药品或目录内药品再降价，腾出来的基金空间用于购买性价比更高的药品，实现同治疗领域内药品的替代升级。同时此次将一批罕见病用药纳入目录，极大缓解了患者经济负担。

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