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多款本土创新药亮相服贸会，“出海”提速未来可期

2022-09-04 20:30:40 来源：新京报

8月31日，为期6天的2022年中国国际服务贸易交易会(服贸会)拉开帷幕，这是我国服务业对外开放的重要窗口。继2021年首次设立健康卫生服务专题后，今年健康卫生服务专题将以“融创发展，共享健康”为主题，继续亮相服贸会，重点展现公共卫生防疫、医药创新等成果，一批中国创新医药企业将携重磅产品亮相服贸会。

近10年来，在国家政策的鼓励与推动之下，中国药企从仿制到创新加速转型，尤其在生物医药领域，本土创新药企掀起了“出海潮”，虽然艰难，但不乏成功者，中国“集团军”已成为全球新药研发版图上的新生力量。

政策倒逼，“出海”提速

近年来，我国创新药“出海”提速，数十项中国原研的创新药在美国、欧洲提交上市申请。如今年4月6日，百济神州宣布，其PD-1单抗替雷丽珠单抗在欧洲递交上市申请已获欧洲药品管理局受理。“出海”已成为近年来中国药企发展中的一个关键词。行业分析认为，在疫情持续影响、行业变革与竞争加剧的外部环境下，医药行业调整已步入深水期，海外市场成了创新药企的必争之地。

在创新药政策鼓励、集采政策倒逼，我国药企的创新药临床研发开始快速推进。GBI数据显示，到2021年，我国新药审批全面加速，共82种新分子首次在国内上市，本土企业自研新药占比达到35.8%，与进口新药齐平。但同质化竞争带来的“内卷”，以及医保谈判不断压缩药品的利润空间，让中国创新药企意识到，“出海”或许是良策，为生存而战，亦为生存得更好。

继一系列鼓励新药研发政策的出台与落地后，为提高我国制药水平，提升我国新药研发能力，推动中国药企走出国门，国家药品监督管理局于2017年加入ICH(国际人用药品注册技术协调会)，成为全球第8个ICH监管机构成员，实现从全球规则的执行者向制定者的角色转变，全面落地了全球通行的药品研发与注册技术要求。中国医药创新促进会指出，中国加入ICH促进了中国药物创新，推动了我国药品审评改革创新，药企加快“出海”布局，中美双报甚至中美欧三报，已经成为了本土企业创新药申报的新趋势。

今年5月由毕马威中国与GBI联合发布的《中国药企出海白皮书》指出，到2020年，中国创新药已迈入“出海”爆发期，本土创新药企正以“集团军”的方式驶向全球化“深海”，以License out形式“出海”的创新药数量高达39款，本土药企与海外药企的跨境交易累计271起，五年内实现增长300%。

借助License out成为中国创新药企采用最多的“出海”方式。其中，一些创新药已在国内上市，通过海外授权方式走出了国门。2021年8月，荣昌生物宣布与Seagen公司就维迪西妥单抗的开发及商业化达成独家全球许可协议，这也是首个国产ADC药物的海外授权。根据协议，荣昌生物保留在大中华区以及日本、新加坡以外的亚洲其他国家开发及商业化权益，荣昌生物在此次交易中获得的潜在收入总额将高达26亿美元，刷新中国药企单品种海外授权交易的最高纪录。

还有些创新药尚未上市，便通过海外授权的形式“出海”，“买单者”中不乏诺华、艾伯维、罗氏、辉瑞等全球知名制药企业。如今年5月，正在向创新药企转型的科伦药业，就将其生物大分子肿瘤项目A授权给默沙东，进行中国以外区域范围内的商业化开发，里程碑付款累计不超过13.63亿美元，并按双方约定的净销售额比例提成。这是科伦药业迄今为止金额最大的一笔对外授权交易。

路途坎坷，成功很难

除了以License out形式借“船”出海的形式外，中国本土创新药还以“海外上市”为目的自主“出海”，但路途坎坷，目前成功者寥寥。

2019年11月，百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂泽布替尼，获美国食品和药品监督管理局(FDA)批准上市，成为我国首个“出海”的本土研发全球新药，实现了中国新药出海“零的突破”，也是我国首个获得FDA授予四项特殊通道认定、成功在美获批上市并走向全球市场的抗肿瘤新药。此次服贸会上，百济神州将携旗下16款商业化抗肿瘤商品亮相，其中包括三款公司自主研发的创新药，分别为泽布替尼、替雷丽珠单抗和帕米帕利。

今年2月底，金斯瑞子公司传奇生物的CAR-T细胞治疗产品西达基奥仑赛在美获批，成为首款成功“出海”的细胞治疗产品，使业内备受鼓舞。

但随之而来的，是信达生物、和黄医药、君实生物在美上市相继遇挫的消息。

今年3月，信达生物信迪利单抗联合培美曲塞和铂类化疗用于非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者一线治疗的生物制品许可申请未获FDA批准，建议补充额外的临床试验。信达生物表示，正与礼来评估信迪利单抗于美国的下一步行动。

继信达之后，至少有25家企业被要求提供额外临床数据，其中就包括了和黄医药，其遭遇与信达生物相似。今年5月，和黄医药宣布，美国FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函，认为需要纳入更多代表美国患者人群并符合当前美国医疗实践的国际多中心临床试验来支持其在美国获批。

另一个在美暂时遇挫的中国创新药产品，是君实生物的PD-1单抗特瑞普利单抗。今年5月，君实生物收到了FDA关于特瑞普利单抗的生物制品许可申请(BLA)完整回复信，对于特瑞普利单抗鼻咽癌适应症的BLA，要求进行一项质控流程变更。君实生物表示，该变更较容易完成，公司计划与FDA直接会面，并预计于2022年仲夏之前重新提交该BLA。

《中国药企出海白皮书》分析认为，从部分本土药企美国上市申请的遇挫经历来看，对FDA等海外药监部门的法规认知不足是受阻原因之一。除此之外，不同国家的市场环境对该药品的迫切度是怎样的，市场上是否已有类似的产品，准入环境和难度如何等，也都应在立项时就心中有数。产品竞争也需要具有绝对优势，资本和企业都不能急功近利，应加强基础科研和投入，新机制和新靶点的开放倒逼创新药企避开同质化竞争，加强“first-in-class”创新药的研发，加强国际合作避开拥挤赛道，注重未满足重要品种研发。

修炼内功，迎接“硬仗”

“创新主要是以价值为导向的创新研发，更多强调差异化，强调真正的创新，强调重磅单品，这是创新的内涵。”复星医药董事长吴以芳表示，中国药企应该有高质量的、以临床价值为导向的创新，未来应该做的是first-in-class、best-in-class的创新药。不管未来如何，中国药企出海一定会越走越顺。海外法规对创新药的门槛会持续提高，在创新药研发过程中，要贯彻以患者为中心的理念，在临床试验方案设计、临床研究上要更加科学。

在8月30日举行的2022年中期业绩媒体沟通会上，吴以芳表示，国际化的内涵要更多强调战略能力的本地化，近几年复星医药正在通过积极的国际化布局，在很多国际战略市场如美国、欧洲、日本、印度、非洲等打下一定基础，下一步将把研发、注册、商业化甚至制造能力本地化，进一步提升集团的国际竞争力。

目前，百济神州已构建起具备差异化的全产业价值链运营能力，全球业务足迹遍及五大洲，覆盖中国、美国、欧盟、澳大利亚等多个国家和地区，实现全球范围内自主研发、临床、生产和商业化能力。百济神州回复新京报记者称，创新药出海的根本目的在于为世界各地的患者带来创新、差异化的治疗方案。因此，创新药企“出海”需要充分考虑公司自身的资源禀赋，具备差异化和独特性的药物、前瞻性的全球研发策略与布局、经验丰富和执行力强大的全球人才团队。

开展国际多中心临床试验已成为创新药“出海”过程中最为关键的环节和必经之路，百济神州表示，对于许多创新药企业而言，开展全球试验，特别是全球性临床3期试验仍是一项很大的挑战，这个过程不仅需要更高的成本投入，更要求团队对各地临床实践有充分了解，能够符合不同国家的诊疗现状和伦理要求，以及与不同药监机构之间开展密切的沟通和国际协作。考虑到各国法规的特殊要求，全球化策略制定和团队建设也非常重要。

中国创新药的国际化将成为未来十年相当重要的主题，只有中国药企自身具备真正的创新研发能力时，才有底气去迎接这场“出海”硬仗。

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